北京中因科技有限公司（以下简称中因科技）近日完成新一轮融资，所募资金将用于深度推进公司药物管线的临床和产业化进程，加速推动公司自主研发的眼科基因治疗药物早日上市，改变全球遗传性视网膜变性患者无药可医的现状。此次融资由昆仑资本领投，金浦投资等共同参与。
ZVS101e注射液是针对结晶样视网膜变性（BCD）研究开发的基因替代治疗药物，适用于所有携带CYP4V2基因突变的BCD患者，也是全球范围内针对BCD首次开展IIT临床研究和I/II期临床试验的药物，2021年8月获得美国FDA孤儿药资格认证（ODD），2022年底获中美两地IND默示许可，2023年2月在天津医科大学眼科医院顺利完成I/II期临床试验首例受试者入组。ZVS101e注射液的首例IIT受试者随访超过2年，结果显示药物具有良好安全性和显著治疗效果。
ZVS203e注射液是针对RHO基因突变导致的常显遗传视网膜色素变性（RHO-adRP）自主研发的基因编辑治疗药物，目前正在北京大学第三医院开展IIT探索性临床研究，该药物于2022年6月获得美国FDA孤儿药资格认证（ODD），2023年9月完成IIT首例受试者给药。ZVS203e注射液是全球范围内针对RHO-adRP首款进入临床阶段的基因编辑治疗药物。
中因科技团队拥有药物全生命周期开发的能力和经验，目前有7个在研遗传性眼病基因治疗管线，旨在解决该类疾病无药可医的困境，为全球遗传性眼病患者带来光明和希望。
